Od jakiegoś czasu mówi się o leku na mukowiscydozę… Obiecują, że niedługo będzie… Do tej pory śledziłam informacje na ten temat pobieżnie by nie robić sobie złudnych nadziei…  Ponad 3 lata temu, także dostaliśmy NADZIEJĘ… Wówczas mówiono, że jest szczepionka, przeciwko zakażeniom, bardzo groźną bakterią dla naszych dzieci – pseudomonas aeruginosa… Misia wtedy miała 3 lata… Zapragnęliśmy, za wszelką cenę, zdobyć tą szczepionkę…  Cena jednej dawki to 2600E czyli bagatela prawie 12tyś. zł za jedną dawkę. Aby dziecko było bezpieczne, trzeba było podać 3 dawki. Aerugen był lekiem sierocym, nie zarejestrowanym w Polsce, ale stosowanym w Europie. Udało nam się zebrać na 2 dawki leku, i tyle też podaliśmy córce… Niedługo po podaniu 2 dawki  ogłoszono, że Aerugen jest nieskuteczny i wycofano go z rynku… Przeżyliśmy wielkie rozczarowanie, no bo jak to, wydaliśmy 24tyś zł, na coś co nie działa? Czuliśmy się oszukani, bo cały czas zapewniano nas o ponad 75% skuteczności, dla nas to bardzo dużo…
Gdy zaczęto mówić o VX-770 i VX-809, czytałam je pełna sceptyzmu.. Nie robiąc sobie żadnych nadzieji… no bo po co znowu przechodzić przez rozczarowania… Po co znowu wylewać, łzy i czuć się oszukanym… Wtedy chodziło tylko o bakterie, teraz o życie…
Ostatnio jednak pojawiły się informacje, że firma Vertex zajmująca się badaniami nad skutecznością leku, planuje zgłosić  VX-770 do rejestracji w FDA (coś na kształt naszego NFZ) w drugiej połowie 2011r, a VX-809, właśnie pomyślnie zakończyło 2 faze badań… Bardzo optymistyczne… Jakieś mleńkie ziarnko nadzieji zakiełkowało w naszych sercach… Oby się udało… Oby…
Wiem, że od rejestracji do pojawienia się leku na rynku musi upłynąć trochę czasu 4-5lat… Wiem, że pewnie państwo polskie nie zrefunduje tego leku swoim chorym… Ale wiem też, że jeżeli będzie lek, zrobię wszystko aby go zdobyć…  I na pewno mi się uda… NO BO MUSI…